Își poate permite Europa următoarea generație de medicamente?

Există un val de terapii celulare și genetice în curs de realizare, dar țările UE se vor confrunta cu prețuri ridicate, scrie Politico.

În aparență, știința medicală a venit la momentul potrivit.

Populația Europei este din ce în ce mai îmbătrânită: până în 2100, aproape o treime din populație va avea 65 de ani sau mai mult. O provocare majoră pentru acest secol este cum să menținem oamenii sănătoși.

În același timp, în ultimul deceniu, medicamentele personalizate au ajuns la îndemână. Terapiile celulare și genetice adaptate la fiecare pacient în parte pot vindeca boli, de la repararea unor defecte biologice la antrenarea sistemului imunitar pentru a distruge celulele canceroase.

Dar, cu prețuri de până la 3 milioane de euro pe tratament, sistemele de sănătate pur și simplu nu sunt concepute pentru a absorbi astfel de lovituri.

Întrebarea care se pune acum este dacă Europa va fi capabilă să rezolve această problemă și să profite pe deplin de noile terapii. Sau constrângerile bugetare vor face ca aceste progrese medicale să rămână inaccesibile?

Arată-mi banii

Până în prezent, Comisia Europeană a autorizat 25 de terapii celulare și genetice pentru a fi utilizate în Europa.

Aceste terapii presupun manipularea și creșterea atentă a celulelor umane, care urmează să fie administrate adesea ca tratamente unice – și, în unele cazuri, ca leacuri – pentru boli rare debilitante și adesea mortale și pentru anumite tipuri de cancer. Kymriah de la Novartis, o terapie CAR-T care transmite gene în organism pentru a indica sistemului imunitar să atace și să ucidă celulele canceroase din sânge, este un astfel de exemplu.

Aceste medicamente sunt adesea făcute la comandă pentru un singur pacient, ceea ce le face extrem de costisitoare.

Zolgensma de la Novartis, o terapie genetică pentru copiii cu atrofie musculară spinală, a avut un preț de listă în SUA de 2,1 milioane de dolari pentru o doză unică atunci când a fost aprobată în mai 2019 (fiind aprobată în UE în mai 2020). De atunci, a pierdut titlul de cea mai scumpă terapie din lume în favoarea terapiei genetice pentru hemofilie B Hemgenix de la CSL Behring: o perfuzie unică costă 3,5 milioane de dolari pe doză.

Costurile inițiale mari pentru construirea primelor facilități de producție pentru aceste tipuri de terapii joacă un rol în prețurile ridicate, a declarat Matthew Durdy, director executiv al Cell and Gene Therapy Catapult, o organizație independentă fără scop lucrativ care reunește mediul academic, industria, serviciile de sănătate și guvernul pentru a furniza aceste produse în Marea Britanie.

Dar aceste costuri vor scădea, a spus el, la fel cum se întâmplă cu fiecare nouă tehnologie, de la telefoane mobile la laptopuri. Pentru ca acest lucru să se întâmple, sistemele de sănătate trebuie să înceapă să folosească terapiile. Fără o piață nu va apărea concurența, iar fără concurență prețurile nu vor scădea.

Dilema cumpărătorului

Dar acest lucru este mai ușor de spus decât de făcut.

Găsirea unui preț care să fie în același timp accesibil pentru plătitorii de servicii medicale și profitabil pentru companii reprezintă o „provocare majoră și semnificativă”, a declarat Tim Hunt, director executiv al Alliance for Regenerative Medicine (ARM), care reprezintă dezvoltatorii acestor terapii.

Și este o provocare care a împins companiile să închidă unele operațiuni din UE și investitorii să se abțină, a spus el. Șapte din cele 25 de terapii celulare și genetice aprobate în Europa au fost deja retrase de către producătorii de medicamente de pe piețele UE.

Din 2018, piața de terapie celulară și genică din UE a crescut cu doar 11 %, comparativ cu 43 % în SUA și 531 % în China.

În consecință, pacienții din UE pierd multe tratamente de nouă generație, a declarat Hunt.

O modalitate de a readuce lucrurile pe calea cea bună este furnizarea de date care să arate că o anumită terapie funcționează și să justifice acele costuri inițiale ridicate. Dar aceste date pot fi greu de obținut.

Asta pentru că este nevoie de ani de zile pentru a dovedi că un medicament previne o boală progresivă, de exemplu. Iar în cazul afecțiunilor rare, există doar o mână de pacienți pentru a testa noile terapii, ceea ce limitează dovezile.

Prin urmare, pentru a aproba aceste terapii, Europa a „coborât în mod constant ștacheta” pentru dovezile clinice, a declarat Lydie Meheus, director general la organizația de cercetare non-profit Anticancer Fund.

În timp ce acest lucru autorizează mai multe terapii, lipsa datelor creează probleme semnificative pentru plătitori, cerând sistemelor de sănătate să își asume riscuri financiare mari atunci când resursele sunt deosebit de solicitate, personalul este în grevă și serviciile încă se luptă cu întârzierile pandemiei.

„Trebuie într-adevăr să reechilibrăm balanța atunci când vine vorba de generarea de dovezi” pentru aceste tipuri de produse, a declarat Yannis Natsis, director executiv al Platformei Europene de Asigurări Sociale (ESIP). Datele limitate și prețurile ridicate reprezintă „o provocare uriașă” pentru plătitori, a spus el.

Un pahar pe jumătate plin

O speranță se află în regulamentul european privind evaluarea tehnologiilor medicale (HTA) din 2021.

Începând cu 2025, toate terapiile celulare și genetice vor fi supuse unei evaluări unice la nivelul UE, ceea ce ar putea pune capăt necesității a 27 de evaluări. Această recomandare va fi utilizată de plătitorii din fiecare țară în discuțiile lor cu dezvoltatorii privind stabilirea prețurilor.

De asemenea, companiile se vor întâlni împreună cu Agenția Europeană pentru Medicamente și cu grupul de coordonare a HTA din Europa pentru a stabili cele mai bune modele de studii clinice care să furnizeze date nu numai despre siguranță și eficacitate, ci și despre valoarea adăugată.